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La terapia celular contra el cáncer comienza a probarse contra enfermedades autoinmunes
Último revisado: 27.07.2025
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Sylvester Comprehensive Cancer Center, parte de la Facultad de Medicina Miller de la Universidad de Miami, se ha unido a otros 40 centros en EE. UU. y Europa como participante en uno de los primeros ensayos clínicos del país sobre terapia celular para enfermedades autoinmunes.
Aunque la terapia con células T CAR se desarrolló para tratar a pacientes con linfomas de células B, los investigadores pronto se dieron cuenta de que podría tener aplicaciones más allá de la oncología.
"En mi opinión, estamos en la intersección de la terapia contra el cáncer y el tratamiento de otras enfermedades graves", dijo el Dr. Damian Green, titular de la cátedra Ron y Nedra Kalish Family en Trasplante de Células Madre, profesor de medicina y jefe de trasplantes y terapia celular en Sylvester.
Hemos visto avances a pasos agigantados en el cáncer y la terapia celular. Nos encontramos en uno de esos momentos en los que estamos viendo resultados realmente espectaculares. Aplicar este conocimiento al tratamiento de enfermedades autoinmunes es una gran oportunidad para ayudar a otros pacientes que enfrentan enfermedades graves y potencialmente mortales.
Punto en común: células B
Aunque el linfoma y las enfermedades autoinmunes son de naturaleza diferente, tienen una cosa en común: las células B.
Estas células inmunitarias se vuelven malignas en muchos tipos de linfoma. Pero también son "fábricas de anticuerpos" y pueden producir anticuerpos que atacan los propios tejidos del cuerpo en enfermedades autoinmunes.
Los investigadores han comenzado a probar la terapia CAR T en pequeños grupos de pacientes con enfermedades autoinmunes crónicas. Los resultados han sido sorprendentes: después de que la terapia destruye las células B, las nuevas células B se regeneran sanas, sin los anticuerpos autodirigidos característicos de las enfermedades autoinmunes.
Los científicos lo llaman "reinicio inmunológico". Si se confirma en ensayos posteriores, podría significar que una sola dosis de terapia celular podría curar enfermedades autoinmunes. Además, la regeneración de células B ocurre más rápidamente en pacientes autoinmunes que en pacientes con cáncer.
Investigación clínica innovadora
La terapia CAR T utilizada en este estudio se dirige a la proteína CD19, que se encuentra en la superficie de las células B.
En esta terapia, las células inmunitarias del paciente se modifican genéticamente para que reconozcan y destruyan las células anormales. En el caso de los linfomas de células B, se destruyen tanto las células B malignas como las sanas. Sin embargo, las células B sanas finalmente se regeneran, en muchos casos sin signos de recurrencia del cáncer.
El estudio está reclutando pacientes con:
- lupus eritematoso sistémico;
- esclerosis sistémica (esclerodermia): una enfermedad autoinmune que causa cicatrices y engrosamiento de la piel;
- polimiositis, una enfermedad autoinmune que causa debilidad muscular.
El primer paciente con una enfermedad autoinmune recibió recientemente una infusión de CAR-T en Sylvester. Próximamente se tratará a un segundo paciente con esclerodermia.
La primera infusión de CAR T a un paciente autoinmune le recordó al Dr. Lazaros Lekakis, profesor de trasplantes y terapia celular, el día en que su equipo trató por primera vez a un paciente con cáncer con terapia celular.
Ambos pacientes (con esclerodermia y linfoma) experimentaron efectos secundarios neurológicos causados por las células T. Actualmente se sabe que estos efectos son comunes y tratables.
“Hace diez años, no sabíamos qué estábamos viendo”, dijo el Dr. Lekakis, profesor clínico que dirigió el ensayo Sylvester. “Ahora sabemos qué hacer”.
El paciente con esclerodermia se recuperó rápidamente de los efectos secundarios y recientemente fue dado de alta del hospital.
Por qué los oncólogos son líderes en el tratamiento de enfermedades autoinmunes
“Historias como estas demuestran por qué los oncólogos y el personal especializado del departamento de trasplantes y terapia celular están a la vanguardia”, afirmó el Dr. Green. “Estos médicos cuentan con una amplia experiencia en el tratamiento de terapias celulares y el manejo de sus efectos secundarios”.
Quienes pueden hacerlo están aquí en Sylvester. Sabemos cómo manejar los efectos secundarios y la toxicidad. Sabemos cómo administrar estos medicamentos, y eso es bastante complejo.
Próximos pasos
El centro de Sylvester participará próximamente en un segundo ensayo clínico de terapia CAR T, diseñado exclusivamente para pacientes con lupus. El Dr. Lekakis y sus colegas también están en conversaciones con neurólogos de la Facultad de Medicina Miller sobre ensayos para tratar enfermedades neurológicas autoinmunes como la esclerosis múltiple.
El impacto de los voluntarios va más allá de la oncología
La expansión de la terapia celular a enfermedades más allá del cáncer destaca no solo la innovación de investigadores y médicos, sino también la generosidad de los pacientes con cáncer, afirmó el Dr. Green. El éxito de la terapia CAR T fue posible gracias a los pacientes que se ofrecieron como voluntarios para participar en los primeros ensayos clínicos a pesar de la incertidumbre sobre su eficacia.
“Cuando les decimos a los pacientes: 'No sabemos si esto les ayudará', la respuesta que más escucho es: 'Lo entiendo, pero quizá ayude a otra persona'”, dijo el Dr. Green. “Normalmente se refieren a otra persona con el mismo diagnóstico. Pero resulta que están ayudando a un grupo mucho más amplio de personas”.