La FDA ha aprobado Orzeyful, el primer fármaco que aborda el mecanismo subyacente de la narcolepsia tipo 1.

El 5 de agosto de 2026, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó Orzeyful, u oveporexton, para el tratamiento de la narcolepsia tipo 1 en adultos. La FDA lo considera el primer fármaco aprobado para abordar el espectro completo de síntomas de este trastorno y el primero en restaurar directamente la señalización de la orexina alterada.

Esto distingue fundamentalmente a oveporexton de la mayoría de los medicamentos utilizados anteriormente. Los estimulantes reducen principalmente la somnolencia diurna, mientras que los medicamentos para la anticataplexia o la noche tratan otras manifestaciones específicas de la enfermedad. Oveporexton actúa sobre el receptor de orexina tipo 2 e intenta compensar el déficit neuroquímico subyacente a la narcolepsia tipo 1.

Un total de 273 participantes participaron en dos ensayos aleatorizados de fase III, FirstLight y RadiantLight. Tras 12 semanas, la oveporextona aumentó significativamente el estado de vigilia, redujo la somnolencia diurna subjetiva y disminuyó la frecuencia de los ataques de cataplejía. Con una dosis de 2 miligramos dos veces al día, la diferencia con respecto al placebo en la prueba de mantenimiento de la vigilia alcanzó los 19,16 minutos, y la puntuación en la escala de somnolencia de Epworth mejoró en casi 10 puntos adicionales.

El fármaco también abordaba síntomas que normalmente se consideran fuera del ámbito de la "somnolencia diurna": parálisis del sueño, alucinaciones al conciliar el sueño o al despertar, trastornos del sueño nocturno y el impacto general de la enfermedad en la vida diaria. Esto sirvió de base para la formulación inusual de la FDA: el tratamiento de la narcolepsia tipo 1 "como un trastorno único", en lugar de tratar varios síntomas individuales.

¿Qué es la narcolepsia tipo 1?

La narcolepsia tipo I es un trastorno neurológico crónico caracterizado por somnolencia diurna intensa y episodios de cataplejía. La cataplejía es una pérdida repentina del tono muscular, a menudo desencadenada por emociones intensas como la risa, la sorpresa o la alegría. Generalmente, la consciencia se mantiene.

Además de cataplejía y somnolencia, esta afección puede ir acompañada de parálisis del sueño, alucinaciones vívidas similares a sueños durante la transición entre el sueño y la vigilia, y un sueño nocturno inusualmente fragmentado. Por lo tanto, una persona puede desear dormir constantemente durante el día, pero tener un sueño deficiente e irregular por la noche.

Se cree que la principal causa biológica de la enfermedad es la pérdida de neuronas hipotalámicas que producen orexina, también conocida como hipocretina. El sistema de la orexina ayuda al cerebro a estabilizar la vigilia, regula las transiciones entre el sueño y la vigilia, y participa en el control del tono muscular. Ante una deficiencia significativa de orexina, los límites entre estos estados se vuelven inestables.

Según la FDA, la narcolepsia tipo 1 afecta aproximadamente a una de cada 2000 personas en Estados Unidos. Esta afección es crónica: la regeneración de las neuronas de orexina dañadas es actualmente imposible con los tratamientos existentes, por lo que la terapia se centra en compensar el deterioro del sistema nervioso.

Manifestaciones de la narcolepsia tipo I	Lo que está sucediendo
Somnolencia diurna excesiva	Es difícil para una persona mantenerse despierta y concentrada.
Cataplexia	Una disminución repentina del tono muscular debido a las emociones.
parálisis del sueño	Al quedarse dormida o al despertarse, una persona queda temporalmente incapacitada para moverse.
Alucinaciones	Imágenes vívidas aparecen en la frontera entre el sueño y la vigilia.
Trastornos del sueño nocturno	El sueño se fragmenta y se producen despertares frecuentes.
El principal problema biológico	Deficiencia grave de señalización de orexina

Las características clínicas de la enfermedad y el mecanismo de la deficiencia de orexina están respaldados por estudios de la FDA y de ovporexton.

En qué se diferencia Orzeyful de los tratamientos anteriores

Antes de la llegada de la oveporextona, el tratamiento de la narcolepsia se centraba principalmente en el manejo de los síntomas individuales. La somnolencia diurna se trataba con medicamentos que promovían la vigilia, mientras que la cataplejía y los trastornos del sueño nocturno podían abordarse con otros tipos de medicamentos. En consecuencia, un mismo paciente a veces tenía que tratar simultáneamente varias manifestaciones diferentes de la enfermedad.

Oveporexton representa un enfoque completamente nuevo. Es un agonista selectivo del receptor de orexina tipo 2 (OX2R). En otras palabras, la molécula se une al receptor que normalmente se activa por la orexina natural y lo activa incluso cuando el cerebro presenta deficiencia de orexina.

El fármaco no restaura las neuronas de orexina perdidas ni obliga al cerebro a sintetizar cantidades normales de orexina. Por lo tanto, es incorrecto hablar de una cura para la narcolepsia. Más bien, la oveporextona funciona como un sustituto farmacológico de la señal: el neurotransmisor natural escasea, pero su receptor puede activarse mediante el fármaco.

Por ello, la FDA insiste en diferenciar este nuevo fármaco de la terapia sintomática. En teoría, restaurar la señalización central de la orexina podría influir simultáneamente en la vigilia, la cataplejía, el sueño REM y la estabilidad de las transiciones entre el sueño y la vigilia. De hecho, los resultados de los estudios de fase III han mostrado mejoras en varias de estas áreas.

Acercarse	El objetivo principal
Estimulantes y potenciadores del estado de alerta comunes	Reduce la somnolencia diurna
Medicamentos contra la cataplexia	Reducir la frecuencia de episodios de pérdida de tono muscular.
Medios para normalizar el sueño nocturno	Mejorar la estructura y la continuidad del sueño.
Oveporexton	Compensar la señalización insuficiente de orexina a través de OX2R
¿Puede la oveporextona regenerar neuronas muertas?	No
¿El medicamento es una cura definitiva?	No
La principal diferencia	Al influir en el mecanismo de la enfermedad, es posible influir simultáneamente en varios grupos de síntomas.

Cómo se probó la eficacia del fármaco.

El registro se basó en dos estudios internacionales, aleatorizados, doble ciego y controlados con placebo de fase III: FirstLight y RadiantLight. FirstLight incluyó a 168 participantes, mientras que RadiantLight incluyó a 105. Por lo tanto, el tamaño total de la muestra aleatorizada fue de 273 participantes.

Los participantes tenían entre 16 y 70 años, pero la aprobación de la FDA solo se aplica a adultos; la seguridad y eficacia del fármaco en pacientes menores de 18 años aún no se han establecido en Estados Unidos. Para participar, se requería la confirmación de narcolepsia tipo 1, somnolencia diurna severa y al menos cuatro ataques de cataplejía parciales o completos por semana.

El estudio FirstLight incluyó grupos que recibieron ovepoxetina a dosis de 1 y 2 miligramos dos veces al día, además de un placebo. El estudio RadiantLight comparó 2 miligramos dos veces al día con un placebo. Las dosis se administraron con al menos tres horas de diferencia. La fase controlada con placebo duró 12 semanas, tras las cuales la mayoría de los participantes que completaron el estudio ingresaron al programa de seguimiento a largo plazo.

El criterio de valoración principal de eficacia fue la Prueba de Mantenimiento de la Vigilia. Los participantes fueron colocados en condiciones tranquilas y sin estímulos, y se les pidió que permanecieran despiertos durante el mayor tiempo posible. Otras evaluaciones incluyeron la Escala de Somnolencia de Epworth, la frecuencia de cataplejía, la gravedad de todos los síntomas de la narcolepsia, la función cognitiva, el sueño nocturno y la calidad de vida.

Características de la investigación	Datos
Investigación	FirstLight y RadiantLight
Fase	III
Diseño	Ensayo aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo.
Número total de participantes	273
Primera luz	168 personas
Luz radiante	105 personas
Edad de los participantes	De 16 a 70 años
Duración de la fase principal	12 semanas
Dosis 2 mg	Dos veces al día
Punto final principal	Prueba de mantenimiento de la vigilia
Indicadores adicionales	Somnolencia, cataplejía, gravedad general de los síntomas, sueño, función cognitiva, calidad de vida

La capacidad de mantenerse despierto ha mejorado drásticamente.

Antes del tratamiento, los participantes del estudio presentaban una somnolencia extrema. La duración promedio del estado de vigilia en la prueba de mantenimiento de la vigilia fue de tan solo 4,8 minutos. Esto significa que, en un ambiente tranquilo, muchos pacientes se dormían rápidamente a pesar de sus esfuerzos por mantenerse despiertos.

Tras 12 semanas, la dosis de 2 miligramos de oveporexton dos veces al día produjo una mejoría de 19,16 minutos en comparación con el placebo. En el grupo de 1 miligramo, la diferencia fue de 15,90 minutos. Ambas estimaciones fueron estadísticamente muy significativas.

Desde un punto de vista práctico, el efecto fue lo suficientemente significativo como para acercar a una proporción considerable de pacientes al nivel de vigilia típico de las personas sin somnolencia patológica grave. Los datos presentados por el desarrollador mostraron que la mayoría de los pacientes que recibieron 2 miligramos dos veces al día lograron una prueba de vigilia de al menos 20 minutos de duración.

Sin embargo, la prueba no significa que una persona se haya recuperado completamente de la enfermedad ni garantiza que pueda conducir, trabajar de noche o realizar trabajos potencialmente peligrosos de forma segura. Se trata de un indicador de laboratorio estandarizado del estado de vigilia que debe considerarse junto con los síntomas subjetivos y las capacidades funcionales del individuo.

La somnolencia subjetiva también se redujo significativamente.

La eficacia también se evaluó mediante la Escala de Somnolencia de Epworth. Esta escala incluye ocho situaciones cotidianas —por ejemplo, leer, ver la televisión o viajar como pasajero— y evalúa la probabilidad de somnolencia involuntaria. Cuanto mayor sea la puntuación, más grave será la somnolencia diurna.

Antes del tratamiento, la puntuación promedio de los participantes era de aproximadamente 18,1 puntos, lo que indica somnolencia severa. Tras 12 semanas, la dosis de 2 miligramos dos veces al día produjo una reducción de 9,71 puntos en comparación con el placebo. Para la dosis de 1 miligramo, la diferencia correspondiente fue de 8,27 puntos.

Así, la prueba de laboratorio objetiva y las evaluaciones subjetivas de los pacientes coincidieron. Esto es importante, ya que el fármaco podría, en teoría, mejorar el resultado de la prueba de laboratorio, pero tener poca repercusión en los resultados de la vida real. En este caso, los pacientes informaron simultáneamente una tendencia significativamente reducida a quedarse dormidos.

Análisis adicionales revelaron mejoras en el funcionamiento diario: fatiga, función cognitiva, actividades sociales y desempeño de tareas y responsabilidades rutinarias. En los seis dominios de la escala de Impacto Funcional de la Narcolepsia, oveporexton fue estadísticamente y clínicamente superior al placebo.

Indicador clave	Antes del tratamiento	Efecto de oveporextona 2 mg dos veces al día en comparación con placebo
Tiempo promedio de vigilia en la prueba MWT	4,8 minutos	+19,16 min
Escala de somnolencia de Epworth	18,1 puntos	-9,71 puntos
Cataplexia	Mediana de 26 episodios por semana.	Relación de frecuencia 0,32
Valor p para los efectos principales	-	<0,001
Función diaria general	Significativamente alterado	Mejoró en todas las áreas estudiadas.

En cuanto a la incidencia de cataplejía, una razón de tasas de 0,32 implica una incidencia aproximadamente un 68 % menor en relación con el placebo en el modelo estadístico, en lugar de una reducción garantizada de exactamente el 68 % en todos los pacientes.

La cataplexia se ha vuelto mucho menos común.

Antes del tratamiento, la frecuencia media de cataplejía en los participantes de ambos estudios era de aproximadamente 26 ataques por semana. Esto pone de manifiesto la gravedad de la afección en el grupo de estudio: algunas personas experimentaron múltiples episodios de debilidad repentina en un solo día.

Con una dosis de 2 miligramos dos veces al día, la razón de tasas de cataplejía en comparación con el placebo fue de 0,32, con un intervalo de confianza del 95% de 0,23 a 0,45. Esto corresponde a una reducción relativa de aproximadamente el 68% en la frecuencia de los episodios en comparación con el placebo.

Curiosamente, el fármaco aumentó simultáneamente el estado de vigilia y redujo la cataplejía. Si bien los enfoques tradicionales pueden requerir mecanismos farmacológicos diferentes para abordar estos dos problemas, el sistema de orexina participa en la regulación de ambas funciones. Por lo tanto, restaurar la señalización del receptor OX2 podría, en teoría, estabilizar simultáneamente el estado de vigilia y el tono muscular.

Sin embargo, las convulsiones no desaparecieron en todos los participantes, y la FDA no afirma que la oveporextona elimine por completo la cataplejía. El efecto real en un paciente individual puede diferir del resultado promedio de los ensayos clínicos.

Mejora de la parálisis del sueño, las alucinaciones y el sueño nocturno.

Resultan de particular interés los síntomas que suelen comentarse con mucha menos frecuencia que la somnolencia diurna y la cataplejía. Los investigadores utilizaron una escala especializada de gravedad de la narcolepsia que evalúa simultáneamente la somnolencia, la cataplejía, la parálisis del sueño, las alucinaciones y las alteraciones del sueño nocturno.

Con una dosis de 2 miligramos dos veces al día, la puntuación global de gravedad de la enfermedad mejoró en 17,4 puntos más que con placebo. Con una dosis de 1 miligramo, la diferencia fue de 14,8 puntos. En ambos casos, la probabilidad de que la diferencia observada se debiera al azar fue extremadamente baja.

Antes del tratamiento, aproximadamente dos tercios de los participantes describieron su condición como grave o muy grave. Después de 12 semanas, solo el 3,7 % de quienes recibieron oveporextón dieron esta valoración, en comparación con el 52,9 % de quienes recibieron placebo. Según los médicos, la proporción de pacientes que permanecieron gravemente, muy gravemente o extremadamente enfermos fue del 2,7 % y del 77,1 %, respectivamente.

El 87,8 % de los pacientes que recibieron oveporextón refirieron una mejoría "significativa" o "muy significativa" en su estado, en comparación con el 18,6 % en el grupo placebo. Las evaluaciones médicas arrojaron resultados similares: 80,6 % y 15,7 %, respectivamente.

Gravedad general de la enfermedad después de 12 semanas	Oveporexton	Placebo
Los pacientes consideran que los síntomas son graves/muy graves.	3,7%	52,9%
El médico considera que la afección es extremadamente grave.	2,7%	77,1%
El paciente refiere una mejoría significativa/muy significativa.	87,8%	18,6%
El médico informa de una mejoría significativa/muy significativa.	80,6%	15,7%

Las cifras hacen referencia a los datos agrupados de todos los grupos de ovporexton en el análisis de la gravedad de los síntomas y no representan la misma respuesta para cada paciente.

El fármaco alteró la estructura misma del sueño REM.

La narcolepsia está estrechamente relacionada con una alteración en la regulación del sueño REM (movimiento ocular rápido). En los pacientes, ciertos elementos del sueño REM pueden irrumpir en la vigilia: la cataplejía se asemeja a la pérdida fisiológica del tono muscular durante el sueño REM, mientras que la parálisis del sueño y las alucinaciones oníricas también se asocian con la inestabilidad del límite entre el sueño REM y la vigilia.

En los estudios de fase III se utilizó la polisomnografía nocturna. Tras el tratamiento con oveporextona, aumentó el tiempo transcurrido desde el inicio del sueño hasta el primer episodio de sueño REM, y disminuyó la proporción de sueño REM en el primer cuarto de la noche. Asimismo, disminuyeron las transiciones patológicas al sueño REM, características de la narcolepsia.

La proporción total de sueño REM disminuyó aproximadamente entre 4,0 y 5,1 puntos porcentuales en comparación con el placebo, mientras que la proporción de sueño en fase II aumentó. Sin embargo, no se observaron cambios significativos en el sueño profundo en fase III. Esto sugiere no solo un efecto sedante, sino una reestructuración específica de la estructura del sueño patológicamente inestable.

Al mismo tiempo, las alucinaciones y los episodios de parálisis del sueño se redujeron significativamente. Con una dosis de 2 miligramos dos veces al día, también mejoró el sueño nocturno subjetivamente alterado. Estos resultados ayudan a explicar por qué la FDA considera que la oveporextona es un fármaco capaz de abordar una amplia gama de manifestaciones diurnas y nocturnas de la enfermedad.

¿Qué efectos secundarios se encontraron?

Según la FDA, las reacciones adversas más comunes fueron insomnio, aumento de la frecuencia urinaria, urgencia miccional y aumento de la salivación. La mayoría de estos efectos son biocompatibles con la activación del sistema de orexina, que afecta a más que solo los centros del ciclo sueño-vigilia.

En un análisis conjunto de estudios de fase III, los efectos adversos más frecuentes fueron el aumento de la micción y el insomnio. Solo seis participantes interrumpieron el tratamiento debido a efectos adversos: tres en el grupo de 1 miligramo, dos en el grupo de 2 miligramos y uno en el grupo placebo.

Esto indica una tolerabilidad aceptable durante 12 semanas, pero no permite una evaluación completa de la seguridad a largo plazo. La narcolepsia es una enfermedad crónica, por lo que los resultados de los estudios de extensión en curso, en los que se han incorporado 250 de los 258 participantes que completaron la fase primaria, son particularmente importantes.

La FDA también advierte sobre interacciones medicamentosas: Orzeyful no debe usarse concomitantemente con inhibidores potentes del CYP3A. Antes de recetarlo, informe a su médico sobre todos los medicamentos que esté tomando actualmente. La seguridad y la eficacia en pacientes menores de 18 años aún no se han establecido en los Estados Unidos.

Evento adverso o limitación	Lo que se sabe
Insomnio	Una de las reacciones más comunes
Micción frecuente	Observado frecuentemente en estudios
Ganas urgentes de orinar	Catalogado por la FDA como uno de los principales efectos secundarios.
Aumento de la salivación	Aprobado por la FDA
Interrupción del tratamiento debido a efectos secundarios	Baja incidencia en estudios de 12 semanas
Inhibidores potentes de CYP3A	La FDA no recomienda el uso concomitante.
Menor de 18 años en los Estados Unidos	No se ha establecido su seguridad ni su eficacia.
Seguridad a largo plazo	Sigue siendo objeto de estudio.

Esto no es un estimulante en el sentido habitual.

Si bien el fármaco aumenta el estado de vigilia, su mecanismo de acción es fundamentalmente diferente al de los psicoestimulantes clásicos. Oveporexton no fue diseñado para potenciar inespecíficamente la actividad de múltiples sistemas de neurotransmisores; actúa sobre un receptor de orexina específico asociado al mecanismo patológico de la narcolepsia tipo 1.

Por ello, el efecto podría extenderse más allá de la estimulación habitual. El sistema de orexina interviene no solo en el mantenimiento de la vigilia, sino también en la estabilidad del sueño REM y el tono muscular. Esto podría explicar la reducción simultánea de la somnolencia diurna, la cataplejía, la parálisis del sueño y las alucinaciones.

Sin embargo, la ausencia de un mecanismo estimulante típico no implica la ausencia de efectos psicoactivos ni la necesidad de control. La FDA ha recomendado la inclusión de oveporextón en la Ley de Sustancias Controladas de EE. UU. Hasta que la Administración para el Control de Drogas de EE. UU. (DEA) tome una decisión, el fármaco no puede comercializarse legalmente en el país.

Por lo tanto, la aprobación de la FDA el 5 de agosto no significó de inmediato que las pastillas estarían disponibles en las farmacias. El siguiente paso regulatorio es la decisión de la DEA sobre la categoría regulatoria del medicamento, tras lo cual estará legalmente disponible para la venta en los Estados Unidos.

¿Por qué se considera la aprobación un acontecimiento importante?

La característica más significativa de Orzeyful es su enfoque, que pasa de tratar síntomas individuales a reemplazar farmacológicamente la señal neuroquímica ausente. En neurología, este es un ejemplo excepcional de una enfermedad en la que se conoce una deficiencia específica de neurotransmisores y se ha desarrollado un medicamento oral que activa directamente el receptor correspondiente.

Los resultados de la Fase III son particularmente destacables, ya que se detectaron mejoras tanto mediante medidas objetivas como subjetivas. Los participantes permanecieron despiertos durante más tiempo en una prueba de laboratorio, reportaron menos somnolencia, experimentaron cataplejía con menor frecuencia e informaron una mejoría en su funcionamiento diario.

Simultáneamente, se modificaron las manifestaciones nocturnas de la enfermedad y la estructura del sueño REM. Esto respalda la hipótesis de que el agonismo del receptor OX2 aborda una inestabilidad fundamental en el sistema sueño-vigilia, en lugar de simplemente forzar artificialmente a la persona a permanecer activa durante el día.

Sin embargo, el fármaco no regenera las neuronas muertas y, por lo tanto, aún no puede considerarse una terapia curativa. Si se interrumpe el tratamiento, la deficiencia de orexina persiste. Los programas de observación a largo plazo determinarán la sostenibilidad de los resultados con el uso diario prolongado y si se mantendrán los beneficios en cuanto a seguridad.

Lo que aún se desconoce por ahora

La principal incógnita reside en la seguridad a largo plazo. El ensayo de fase III, controlado con placebo, duró 12 semanas, mientras que una persona con narcolepsia podría necesitar tratamiento durante décadas. Incluso una muestra relativamente grande de 273 personas no puede detectar todos los efectos secundarios poco frecuentes.

Los efectos cardiovasculares, urinarios y neuropsiquiátricos de la estimulación prolongada del sistema de la orexina requerirán especial atención. La mera aparición de insomnio en algunos participantes demuestra que el restablecimiento del estado de vigilia, con una actividad farmacológica excesiva, puede derivar en una activación indeseada.

Se desconoce la eficacia del fármaco en niños, personas con narcolepsia tipo 2 y otras afecciones asociadas con somnolencia patológica. La aprobación en EE. UU. se aplica específicamente a adultos con narcolepsia tipo 1. Estos resultados no pueden generalizarse automáticamente a la hipersomnia idiopática ni a la somnolencia crónica común.

Finalmente, los ensayos de fase III fueron financiados por Takeda Development Center Americas, la empresa desarrolladora de oveporexton. Una parte importante de los autores de los ensayos clínicos son empleados de la compañía. Si bien esto es habitual en el proceso regulatorio de un nuevo fármaco, los estudios independientes y los datos posteriores al registro serán particularmente importantes para la evaluación final de la eficacia y la seguridad.

Las investigaciones ya han demostrado	Aún no establecido
Mejora significativa en la capacidad de mantenerse despierto.	Seguro de usar durante décadas
Reducción de la somnolencia diurna subjetiva	Eficacia en niños menores de 18 años en los Estados Unidos
Reducción significativa de la cataplexia	Eficacia en la narcolepsia tipo 2
Reducción de la parálisis del sueño y las alucinaciones.	Posibilidad de restauración de neuronas de orexina muertas
Mejora del rendimiento en la fase REM nocturna	¿Desaparecerá la necesidad de todos los demás medicamentos para todos los pacientes?
Mejorar el funcionamiento diario	Efectos adversos poco frecuentes tras el uso masivo
Impacto en el mecanismo de la orexina de la enfermedad	Curación completa de la enfermedad

Resultados

La FDA aprobó Orzeyful el 5 de agosto de 2026 como el primer fármaco diseñado para tratar la narcolepsia tipo 1 mediante la restauración directa de la señalización de la orexina. El fármaco es un agonista selectivo del receptor de orexina tipo 2 que se administra por vía oral y se toma dos veces al día.

En dos estudios de fase III con 273 participantes, oveporexton demostró ser significativamente superior al placebo en cuanto a estado de alerta objetivo, somnolencia diurna subjetiva y frecuencia de cataplejía. Con una dosis de 2 miligramos dos veces al día, el beneficio en la prueba de mantenimiento de la vigilia alcanzó los 19,16 minutos, y en la escala de somnolencia de Epworth, fue de 9,71 puntos.

Análisis adicionales revelaron mejoras en la parálisis del sueño, las alucinaciones, el sueño nocturno y el funcionamiento cognitivo y cotidiano. Por lo tanto, la decisión de aprobación tiene implicaciones más amplias que la simple introducción de otro fármaco contra la somnolencia: por primera vez, la terapia farmacológica se dirige al mecanismo neurobiológico subyacente a los principales síntomas de la narcolepsia tipo 1.

Sin embargo, Orzeyful no restaura las neuronas de orexina ni cura la enfermedad. Su seguridad a largo plazo aún está en estudio, el fármaco solo está aprobado por la FDA para adultos y su disponibilidad en EE. UU. está pendiente de la aprobación de la DEA en virtud de la Ley de Sustancias Controladas.

Fuentes de noticias

Fuente principal de noticias: Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. La FDA aprueba el primer medicamento para tratar la gama completa de síntomas de la narcolepsia tipo 1. Comunicado de prensa de la FDA, 5 de agosto de 2026. Comunicado de prensa de la FDA.

Los datos científicos de la Fase III se publicaron como suplemento de congreso revisado por pares en la revista SLEEP:

Mignot E, Dauvilliers Y, Del Rio Villegas R, et al. Eficacia y seguridad de oveporextón (TAK-861), un agonista oral del receptor 2 de orexina, para el tratamiento de la narcolepsia tipo 1: un análisis conjunto de estudios de fase 3. Sleep. 2026;49(Suppl 1):A328-A329.
DOI: 10.1093/sleep/zsag091.0736.

Publicación adicional de la Fase III que abarca todo el espectro de síntomas:

Dauvilliers Y, Arnulf I, Barateau L, et al. Efecto de Oveporexton (TAK-861), un agonista oral del receptor 2 de orexina, sobre la gravedad de los síntomas de la narcolepsia tipo 1: un análisis conjunto de dos estudios de fase 3. Sleep. 2026;49(Suppl 1):A327.
DOI: 10.1093/sleep/zsag091.0732.

Publicación adicional sobre el sueño nocturno:

Barateau L, Gong Y, Dauvilliers Y, et al. Efectos del tratamiento con oveporextona, un agonista del receptor 2 de orexina, sobre el sueño en personas con narcolepsia tipo 1: resultados de la fase 3. Sleep. 2026;49(Suppl 1):A322.
DOI: 10.1093/sleep/zsag091.0722.

Un estudio previo de fase II a gran escala fue publicado en The New England Journal of Medicine:

Dauvilliers Y, Plazzi G, Mignot E, et al. Oveporexton, un agonista selectivo del receptor 2 de orexina oral, en la narcolepsia tipo 1. N Engl J Med. 2025;392:1905-1916.
DOI: 10.1056/NEJMoa2405847.

Estudios de fase III: FirstLight - NCT06470828; RadiantLight - NCT06505031.