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Terapia génica aprobada por primera vez para el tratamiento de enfermedades
Último revisado: 23.04.2024
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En la historia médica de Europa, está a punto de ocurrir un evento que hace época, la primera aprobación de la aplicación práctica de la terapia génica para el tratamiento de la enfermedad hereditaria.
La Agencia Médica Europea recomendó el uso de este método para el tratamiento de una rara enfermedad genética que priva a los pacientes de la capacidad de metabolizar las grasas.
Con base en esta recomendación, la Comisión Europea debe tomar una decisión final sobre la admisibilidad de este método de tratamiento.
El principio de la terapia génica es simple: si se encuentra un defecto en alguna parte del código genético humano, se lo reemplaza con un material genético con las propiedades deseadas creadas en el laboratorio.
Sin embargo, en realidad, no todo es tan simple. En ensayos clínicos, el adolescente Jesse Gelsinger murió en los EE. UU. Y otros pacientes se enfermaron de leucemia.
Actualmente, ni en Europa ni en los Estados Unidos se aplican métodos de terapia genética.
La primera droga genética
El Comité de Productos Médicos de la Comisión Médica Europea revisó el uso del medicamento Glybera para el tratamiento de la enfermedad de Buerger-Grütz, una deficiencia hereditaria de lipoproteína lipasa.
Este síndrome ocurre en uno de un millón de personas. Los pacientes tienen una estructura de genes dañada, que es responsable de la descomposición de las grasas en el tracto digestivo.
Esto conduce a la acumulación de grasas en la sangre, dolores inguinales y pancreatitis aguda.
La única forma de aliviar la condición de tales pacientes hasta ahora era la dieta más estricta sin grasa.
El nuevo tratamiento se basa en el uso de un virus que infecta el tejido muscular e inyecta una copia del gen intacto en el cuerpo.
Se recomienda para pacientes que sufren inflamación aguda del páncreas, pancreatitis y que no responden a la dieta.
Reemplazo de un gen defectuoso
El fabricante del nuevo medicamento, la compañía farmacéutica UniQure, dijo que esta solución es un evento histórico para los pacientes y para la medicina en general.
CEO Jorn Aldag dijo: "Los pacientes con deficiencia de lipoproteína lipasa tienen miedo a comer una comida normal, ya que puede conducir a la inflamación aguda y extremadamente dolorosa del páncreas, que a menudo da lugar a la hospitalización."
"Ahora, por primera vez en la historia, se ha desarrollado un método de tratamiento que no solo reduce el riesgo de inflamación, sino que también tiene un efecto beneficioso a largo plazo sobre la condición del paciente", agregó.
China se convirtió en el primer país del mundo en autorizar oficialmente el uso de la terapia génica.
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