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Un método para tratar enfermedades genéticas se encuentra
Último revisado: 23.04.2024
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Para restaurar las funciones de las células inmunitarias y nerviosas afectadas, los científicos anteriores utilizaron el principio de una "muñeca de anidación" de células virales. La técnica se basó en la introducción del gen directamente en el virus y el propio virus en las células madre de la sangre, gracias a lo cual el componente terapéutico se administró en el lugar necesario.
La medicina moderna tiene una amplia gama de enfermedades, a menudo bastante graves y difíciles de curar, cuya aparición se debe a disfunciones genéticas de carácter innato o adquirido. El estudio del trabajo de los genes se lleva a cabo mediante biología molecular, lo que nos permitió afirmar la idea de la terapia génica como una oportunidad para sanar enfermedades graves.
La idea se basa en la necesidad de reemplazar el gen con funciones deterioradas por su copia "saludable". Para realizar esta acción, permite que los virus conocidos por su capacidad para penetrar fácilmente en las células. Según los investigadores, es suficiente suministrar al virus el gen necesario, y el virus en sí mismo debería neutralizar el factor patógeno e iniciarlo en las células afectadas.
Las dificultades que enfrentan los científicos en el proceso de investigación están relacionadas con la complejidad de entregar el virus transportador a la "dirección exacta", ya que las células tienen una fuerte protección contra cualquier penetración hostil. Incluso después de obtener el virus con el gen en la célula deseada, es necesario preservar la actividad del gen para que pueda hacer frente al defecto genético local. Otro problema es el ajuste del sistema inmune para percibir la copia del gen como segura y vital.
El Instituto Científico de San Rafael (Milán, Italia), según la revista "Ciencia", hizo frente a todos los problemas complejos. Dos artículos describen el progreso en el tratamiento de pacientes que padecen enfermedades genéticas: leucodistrofia metacromática y síndrome de Wiskott-Aldrich.
La leucodistrofia de la enfermedad es una patología rara causada por una mutación en el gen ARSA. El gen es responsable de la operabilidad de los lisosomas, que realizan una función purificadora en el cuerpo. Los cambios en el nivel de ARSA también ocurren como resultado de la acumulación y posterior muerte en las células de sustancias nocivas. Muy a menudo, estos procesos ocurren en el cerebro y la médula espinal, por lo que la sintomatología se manifiesta más por anomalías mentales, neuromusculares y sensoriales. Las situaciones más difíciles conducen a la muerte del paciente un par de años después del descubrimiento de los primeros síntomas dolorosos.
Introducir un gen saludable en el sistema nervioso es una tarea bastante complicada, que los científicos han ayudado a resolver mediante las células madre hematopoyéticas del paciente. Estas células se encuentran en las estructuras de la médula ósea o en el torrente sanguíneo. Como resultado de los esfuerzos del equipo médico de Milán, el lentivirus con un gen ARSA sano incorporado en las células madre podría llegar al sistema nervioso.
La preservación de la actividad del gen ARSA se logró proporcionando células hematopoyéticas con varios componentes del virus. Al mismo tiempo, los pacientes no tuvieron efectos secundarios en sus propias células madre sanguíneas: ni reacciones inmunitarias ni cambios en la presión. El contenido de proteína en el líquido cefalorraquídeo bajo la influencia del gen ARSA se normalizó a lo largo del año en todos los sujetos.
Deshacerse del síndrome de Wiskott-Aldrich, asociado con la disfunción del gen y la disminución de las defensas del cuerpo, era el mismo método genético y terapéutico.
Los autores de las obras llaman la atención sobre el hecho de que hasta ahora solo se ha violado un gen. Las enfermedades que implican la derrota de varios genes están esperando su momento. Pero ya es posible decir con certeza que el uso de las células madre del paciente es un gran avance en el tratamiento de las patologías genéticas.
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