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La terapia génica se utilizará para tratar cánceres de la sangre
Último revisado: 02.07.2025
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La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos ha emitido una recomendación sobre el uso de la terapia genética en el tratamiento de la leucemia.
La terapia consiste en realizar cambios en el código genético celular del paciente.
Las células linfocitarias modificadas genéticamente presentes en el cuerpo se utilizan como una “medicina viva” porque dirigen al sistema inmunológico para combatir la leucemia, lo que generalmente causa un período de remisión largo y estable.
Los especialistas solo pueden esperar una respuesta positiva de los expertos. Se supone que, si la situación se desarrolla según lo previsto, se utilizará la terapia génica este año.
El nuevo método será presentado por la corporación farmacéutica Novartis y fue desarrollado por científicos de la Universidad de Pensilvania.
La terapia génica se utilizará para tratar a pacientes con leucemia linfoblástica aguda de células B. Los científicos confían en que el tratamiento será relevante para pacientes con mieloma múltiple, ciertos tipos agresivos de tumores cerebrales cancerosos y otras neoplasias.
La esencia de la terapia reside en la modificación genética de los linfocitos T del paciente, preparándolos para combatir las células malignas. Se utiliza un virus neutralizado, basado en el VIH, para interferir con el ADN linfocitario. El virus introduce el gen deseado en las estructuras celulares sin provocar el desarrollo de la enfermedad.
Los linfocitos T modificados se envían entonces para detectar y destruir células cancerosas. Son capaces de detectarlas gracias al marcador CD19.
Por supuesto, todo lo descrito anteriormente es solo la teoría. En la práctica, todo parece más sencillo. Se extrae una pequeña cantidad de sangre de la vena del paciente, se congela y se envía para su transformación. Luego, se transforman las células y la sangre se devuelve a la vena del paciente. Experimentos han demostrado que este procedimiento produjo una remisión estable a largo plazo incluso después de una sola inyección. Algunos pacientes experimentaron una recuperación completa.
Pacientes con leucemia participaron en las pruebas clínicas del nuevo método. Sus edades oscilaban entre los tres y los 25 años. Antes del experimento, sus cuerpos no respondían a la quimioterapia o sufrían exacerbaciones repetidas.
Uno de los primeros resultados positivos se registró en una niña de seis años. En 2012, se sometió a terapia génica y, como resultado, se curó por completo. Han pasado años y sus pruebas siguen dando buenos resultados.
Según los autores, han logrado mejorar el método en los últimos años. Esto les ha permitido minimizar el riesgo de efectos secundarios: anteriormente, se podían observar síntomas como fiebre, congestión pulmonar e hipotensión tras una inyección.
El nuevo ensayo, realizado hace dos años, involucró a 63 pacientes. Como resultado, 52 de ellos desaparecieron por completo de la enfermedad. Desafortunadamente, once personas no pudieron ser rescatadas. Los científicos planean observar a los pacientes supervivientes y curados durante otros quince años.
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