Los humanos son inmunes a CRISPR

Probablemente, la mayoría de los lectores conocen la existencia del editor genómico CRISPR, en torno al cual se ha debatido científicamente durante mucho tiempo y se han realizado diversos descubrimientos. Sin embargo, como aseguran expertos de la Universidad de Stanford, algunas personas pueden tener protección inmunitaria contra la introducción de genes en el ADN, lo que hace que el uso de esta tecnología sea poco práctico.

Científicos de la Universidad de Stanford hicieron un descubrimiento inesperado durante su investigación: la mayor parte de la humanidad posee protección inmunitaria contra el método de edición genética CRISPR.
Los expertos analizaron la sangre de más de veinte recién nacidos y doce voluntarios de mediana edad. El análisis tuvo en cuenta el contenido de anticuerpos del tipo de proteína Cas9, el que se utiliza para revisar y cortar la hélice del ADN. Los expertos observaron que más del 65% de los sujetos tenían células T que creaban protección contra la influencia de Cas9.

El descubrimiento de los especialistas demuestra que el tratamiento genético asociado con la eliminación de mutaciones no dará resultados exitosos y no puede utilizarse en humanos. El proceso de protección bloqueará la posibilidad de utilizar el método CRISPR, que debería ayudar a curar enfermedades graves. "Además, el sistema inmunitario puede provocar una intoxicación significativa del cuerpo humano", afirma el Dr. Matthew Porteus.

La cuestión es que el tipo de proteína Cas9, más popular y utilizado activamente en la investigación relacionada con CRISPR, se obtiene de dos microorganismos: Staphylococcus aureus y Streptococcus pyogenes. Estas son las bacterias que entran sistemáticamente en el cuerpo humano, por lo que el sistema inmunitario humano las reconoce de vista.

Sin embargo, existe una solución a este problema. Es probable que los científicos comiencen a desarrollar tecnologías avanzadas adicionales que utilicen microbios que no se encuentran entre los huéspedes frecuentes del cuerpo humano. Por ejemplo, es posible utilizar microorganismos que viven en las profundidades de las fuentes hidrotermales. Como alternativa, la técnica de edición genética in vitro de estructuras celulares podría tener éxito.

Recientemente, los científicos han utilizado la tecnología CRISPR (el "cuchillo genético"). La tarea de los especialistas era curar a pacientes con síndrome de Hunter, una patología genética compleja, aunque poco común. A la persona enferma se le inyectaron miles de millones de genes correctivos copiados, en combinación con un conjunto de herramientas especial que corta la hélice del ADN. Se planearon nuevos experimentos en los que participarían más pacientes, presumiblemente aquellos que padecían otras enfermedades graves. Por ejemplo, podrían convertirse en pacientes con fenilcetonuria o una enfermedad como la hemofilia B.
Los avances y resultados del trabajo fueron publicados en bioRxiv, así como en MIT Technology Review.

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