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Los clínicos informan del éxito del primer ensayo del fármaco en un paciente con púrpura trombótica trombocitopénica
Último revisado: 02.07.2025
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Un equipo de investigadores del Hospital General de Massachusetts utilizó un nuevo fármaco para salvar la vida de un paciente con púrpura trombocitopénica trombótica inmunitaria (PTTI), un trastorno poco común caracterizado por la formación descontrolada de coágulos sanguíneos en los vasos sanguíneos pequeños.
El equipo describió el primer caso clínico del fármaco utilizado para tratar la PTTi en el New England Journal of Medicine.
"El fármaco es una versión genéticamente modificada de la enzima faltante en la PTTi, y demostramos que fue capaz de revertir la progresión de la enfermedad en un paciente con una forma extremadamente grave de la afección", afirmó el autor principal, Dr. Pavan K. Bendapudi, investigador de la División de Hematología y Servicio de Transfusión del Hospital General de Massachusetts y profesor asociado de medicina en la Facultad de Medicina de Harvard.
La ITTP se produce por un ataque autoinmune a la enzima ADAMTS13, responsable de la degradación de una proteína de gran tamaño que participa en la coagulación sanguínea. El pilar del tratamiento para este trastorno sanguíneo potencialmente mortal es la plasmaféresis, que elimina los autoanticuerpos dañinos y proporciona ADAMTS13 adicional.
La plasmaféresis induce una respuesta clínica en la mayoría de los pacientes, pero solo puede restaurar, como máximo, la mitad de la actividad normal de ADAMTS13. En cambio, la forma recombinante de ADAMTS13 humana (rADAMTS13) ofrece la posibilidad de una administración considerablemente mayor de ADAMTS13.
RADAMTS13 fue aprobado recientemente para pacientes con púrpura trombocitopénica trombótica congénita, que ocurre en pacientes que nacen con una pérdida completa del gen ADAMTS13.
Sigue siendo cuestionable si rADAMTS13 podría ser eficaz en la PTTi dada la presencia de autoanticuerpos inhibidores anti-ADAMTS13, pero Bendapudi y sus colegas han recibido autorización de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos para utilizar rADAMTS13 proporcionado por el fabricante bajo un protocolo de uso compasivo en un paciente moribundo con PTTi resistente al tratamiento.
"Descubrimos que rADAMTS13 revirtió rápidamente el proceso de la enfermedad en este paciente, a pesar de la creencia existente de que los autoanticuerpos inhibidores contra ADAMTS13 harían que el fármaco fuera inútil en esta afección", dijo Bendapudi.
Fuimos los primeros médicos en utilizar rADAMTS13 para tratar la PTTi en Estados Unidos y, en este caso, ayudó a salvar la vida de una madre joven.
Bendapudi observó que la infusión de rADAMTS13 suprimió los autoanticuerpos inhibidores del paciente y revirtió los efectos trombóticos de la PTTi. Este efecto se observó casi inmediatamente después de la administración de rADAMTS13, después de que el intercambio plasmático diario no lograra inducir la remisión.
"Creo que rADAMTS13 tiene el potencial de reemplazar el tratamiento estándar actual para la PTTi aguda. Necesitaremos ensayos más amplios y bien diseñados para evaluar esta posibilidad", afirmó Bendapudi.
Se ha iniciado un ensayo clínico aleatorizado de fase IIb de rADAMTS13 en iTTP.