Médico experto del artículo.
Nuevos artículos
Un gran avance en el desarrollo de fármacos para el tratamiento de la fibrosis quística
Último revisado: 23.04.2024
Todo el contenido de iLive se revisa médicamente o se verifica para asegurar la mayor precisión posible.
Tenemos pautas de abastecimiento estrictas y solo estamos vinculados a sitios de medios acreditados, instituciones de investigación académica y, siempre que sea posible, estudios con revisión médica. Tenga en cuenta que los números entre paréntesis ([1], [2], etc.) son enlaces a estos estudios en los que se puede hacer clic.
Si considera que alguno de nuestros contenidos es incorrecto, está desactualizado o es cuestionable, selecciónelo y presione Ctrl + Intro.
Biólogo celular de la Universidad de Harvard en el Hospital General de Massachusetts (Massachusetts General Hospital) han hecho un gran avance en el camino de desarrollo de fármacos para el tratamiento de la fibrosis quística - una enfermedad mortal que se lleva anualmente alrededor de 500 vidas en todo el mundo.
Los científicos han reprogramado células de la piel de los pacientes con fibrosis quística en células madre pluripotentes inducidas (IPS), que son similares a las células madre embrionarias, y crecido epitelio pulmonar de ellos específico para los pacientes con lesiones fibrosis de las vías respiratorias quística.
Este tejido de científicos de Harvard ahora puede crecer en cantidades ilimitadas. Todas las células del epitelio obtenidas en el laboratorio contienen una mutación delta 508, que representa alrededor del 70 por ciento de todos los casos de fibrosis quística y el 90 por ciento de la enfermedad detectada en los Estados Unidos. Además, sus células también portan una mutación G551D, que se encuentra en el 2% de todos los pacientes con fibrosis quística.
El trabajo fue realizado bajo la dirección de Jayaraj Rajagopal y publicado en el suplemento de la revista Cell Stem Cell.
Según uno de los directores de la Harvard Stem Cell Institute (Harvars Stem Cell Institute) Douglas Melton (Douglas Melton), "los resultados de este estudio hacen posible producir millones de células para la selección de fármacos, y por primera vez como dianas para fármacos experimentales puede convertirse en los pacientes de células personas fibrosis quística ".
El tejido epitelial, creado por Rajagopal y sus colegas, también proporciona células para el estudio de enfermedades respiratorias como el asma, el cáncer de pulmón y la bronquitis crónica. Esto puede acelerar el desarrollo de métodos de tratamiento para estas enfermedades.
Al comentar sobre el logro del grupo, dice Rajagopal, "no estamos hablando sobre el tratamiento de la fibrosis quística, sólo estamos hablando acerca de los medicamentos que pueden aliviar un problema grave enfermedad - la derrota del epitelio respiratorio.
La fibrosis quística, que se encuentra en los primeros días de la vida de una persona o en la primera infancia, es la causa de la mortalidad temprana. Actualmente, los pacientes pueden vivir hasta 30 años debido al tratamiento efectivo de las infecciones concomitantes y al diagnóstico genético médico temprano de la enfermedad. Pero a pesar de estos logros, el éxito en la erradicación de la causa subyacente de la fibrosis quística no es grande. Un defecto de un gen que codifica un regulador de conductividad transmembrana de la fibrosis quística de la proteína provoca el engrosamiento de los secretos de las glándulas de secreción externa. Como resultado de la dificultad en la salida del secreto, se producen cambios en el tracto respiratorio, pancreático y gastrointestinal, y se rompen los cilios del epitelio.
"Hemos creado una excelente línea celular para que podamos ver la eficacia del fármaco con respecto a los efectos de la mutación G551D, y ahora nos dedicamos a la detección de fármacos destinados a la mutación del delta 508", señala Rajagopal.
[