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Se ha logrado un gran avance en el desarrollo de fármacos para tratar la fibrosis quística
Último revisado: 01.07.2025
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Los biólogos celulares de Harvard en el Hospital General de Massachusetts han logrado un gran avance en el desarrollo de medicamentos para tratar la fibrosis quística, una enfermedad mortal que se cobra alrededor de 500 vidas en todo el mundo cada año.
Los científicos reprogramaron células de la piel de pacientes con fibrosis quística para convertirlas en células madre pluripotentes inducidas (iPS), que son similares a las células madre embrionarias, y cultivaron epitelio pulmonar específico para pacientes con enfermedad de las vías respiratorias relacionada con la fibrosis quística.
Los científicos de Harvard ahora pueden cultivar este tejido en cantidades ilimitadas. Todas las células del epitelio obtenidas en el laboratorio contienen la mutación delta 508, causante de aproximadamente el 70 % de los casos de fibrosis quística y el 90 % de la enfermedad diagnosticada en Estados Unidos. Además, sus células también portan la mutación G551D, presente en el 2 % de los pacientes con fibrosis quística.
El trabajo fue supervisado por Jayaraj Rajagopal y publicado en un suplemento de la revista Cell Stem Cell.
Según Douglas Melton, uno de los directores del Instituto de Células Madre de Harvard, "los resultados de este estudio permiten obtener millones de células para el cribado de fármacos y, por primera vez, células de personas con fibrosis quística pueden utilizarse como dianas para medicamentos experimentales".
El tejido epitelial creado por Rajagopal y sus colegas también proporciona células para la investigación de enfermedades respiratorias como el asma, el cáncer de pulmón y la bronquitis crónica. Esto también podría acelerar el desarrollo de tratamientos para estas enfermedades.
Al comentar el logro de su grupo, Rajagopal señala: "No estamos hablando de una cura para la fibrosis quística, estamos hablando solo de un medicamento que puede aliviar el problema principal de la enfermedad: el daño al epitelio de los órganos respiratorios.
La fibrosis quística, detectada en los primeros días de vida o en la primera infancia, es causa de mortalidad precoz. Actualmente, los pacientes pueden vivir hasta 30 años gracias al tratamiento eficaz de las infecciones concomitantes y al diagnóstico médico y genético temprano de la enfermedad. Sin embargo, a pesar de estos logros, el éxito en la erradicación de la causa original de la fibrosis quística es limitado. Un defecto en un gen que codifica la proteína reguladora de la conductividad transmembrana de la fibrosis quística provoca un espesamiento de las secreciones de las glándulas excretoras. Como resultado de la dificultad en la salida de las secreciones, se producen cambios en los órganos respiratorios, el páncreas y el tracto gastrointestinal, y se altera la función de los cilios del epitelio.
"Hemos creado una excelente línea celular para ver si un fármaco es eficaz contra los efectos de la mutación G551D, y ahora buscamos evaluar fármacos que se dirijan a la mutación delta 508", afirma Rajagopal.
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