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Los médicos informan del éxito en el primer ensayo de un fármaco en pacientes con púrpura trombocitopénica
Último revisado: 14.06.2024
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Un equipo de investigadores del Hospital General de Massachusetts utilizó un nuevo fármaco para salvar la vida de un paciente con púrpura trombocitopénica trombótica (iTTP), una enfermedad rara caracterizada por la formación incontrolada de coágulos de sangre en pequeños vasos sanguíneos. Vasos.
El equipo describió el primer caso clínico del fármaco para tratar la iTTP en el New England Journal of Medicine.
"El fármaco es una versión genéticamente modificada de la enzima que falta en iTTP, y demostramos que era capaz de revertir la progresión de la enfermedad en un paciente con una forma extremadamente grave de la enfermedad", dijo el autor principal Pawan K. Bendapudi, MD, un investigador del Departamento de Hematología y Servicios de Transfusión del Hospital General de Massachusetts y profesor asociado de medicina en la Facultad de Medicina de Harvard.ITTP es el resultado de un ataque autoinmune a la enzima ADAMTS13, que es responsable de descomponer una proteína grande involucrada en la coagulación sanguínea. El tratamiento principal para este trastorno circulatorio potencialmente mortal es la plasmaféresis, que elimina autoanticuerpos dañinos y proporciona ADAMTS13 adicional.
La plasmaféresis produce una respuesta clínica en la mayoría de los pacientes, pero puede restaurar como máximo solo aproximadamente la mitad de la actividad normal de ADAMTS13. Por el contrario, una forma recombinante de ADAMTS13 humano (rADAMTS13) ofrece la posibilidad de aumentar significativamente la administración de ADAMTS13.
RADAMTS13 fue aprobado recientemente para pacientes con púrpura trombocitopénica trombótica congénita, que ocurre en pacientes que nacen con pérdida completa del gen ADAMTS13.
Sigue siendo cuestionable si rADAMTS13 podría ser efectivo en iTTP dada la presencia de autoanticuerpos inhibidores anti-ADAMTS13, pero Bendapudi y sus colegas recibieron la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. Para usar rADAMTS13 proporcionado por el fabricante del protocolo para uso compasivo en un paciente moribundo. Con iTTP resistente al tratamiento.
"Descubrimos que rADAMTS13 revirtió rápidamente el proceso de la enfermedad en este paciente, a pesar de la creencia actual de que los autoanticuerpos inhibidores contra ADAMTS13 harían que el fármaco fuera inútil en esta afección", dijo Bendapudi.
"Fuimos los primeros médicos en utilizar rADAMTS13 para tratar la ITTP en los Estados Unidos y, en este caso, ayudó a salvar la vida de una madre joven".
Bendapudi observó que la infusión de rADAMTS13 suprimió los autoanticuerpos inhibidores del paciente y revirtió los efectos trombóticos del iTTP. Este efecto se observó casi inmediatamente después de la administración de rADAMTS13, después de que la plasmaféresis diaria no lograra inducir la remisión.
"Creo que rADAMTS13 tiene el potencial de reemplazar el estándar actual de atención para la iTTP aguda. Necesitaremos ensayos más amplios y bien diseñados para evaluar esta oportunidad", afirmó Bendapudi.
Ha comenzado un ensayo clínico aleatorizado de fase IIb de rADAMTS13 en iTTP.