Existe un nuevo método para recuperar la visión

Los biólogos han conseguido insertar el gen de la sustancia proteica fotosensible MCO1 en las células nerviosas de la retina de roedores que han perdido la vista.

Los investigadores insertaron un gen en un objeto viral y lo introdujeron en los órganos visuales de ratones con retinosis pigmentaria. La nueva sustancia proteica no provocó una respuesta inflamatoria y los roedores superaron la prueba visual.

Durante la percepción de la imagen visible para el ojo, los rayos de luz se enfocan en la zona de la retina, dotada de fotorreceptores: los conocidos conos y bastones. Estos receptores contienen una proteína fotosensible, la opsina, que reacciona al flujo de fotones y provoca la generación de un impulso nervioso intrarreceptor. El impulso se transmite a las neuronas bipolares de la retina, tras lo cual se envía al cerebro.

Pero este esquema no siempre funciona: en pacientes con retinosis pigmentaria (hay alrededor de 1,5 millones en el mundo), los fotorreceptores pierden la capacidad de reaccionar a la luz, lo que se asocia a cambios en los genes de las opsinas fotosensibles. Esta patología hereditaria provoca un grave deterioro de la función visual, que puede llegar incluso a la pérdida total de la visión.

La terapia farmacológica para la retinosis pigmentaria es compleja y no implica la restauración, sino únicamente la preservación de la capacidad funcional de los receptores restantes "supervivientes". Por ejemplo, se utilizan activamente preparaciones de acetato de retinol. La visión solo puede restaurarse mediante una intervención quirúrgica compleja y costosa. Sin embargo, recientemente se han puesto en práctica métodos optogenéticos: los especialistas implantan sustancias proteicas fotosensibles directamente en las células nerviosas de la retina, tras lo cual estas comienzan a responder al flujo luminoso. Sin embargo, antes del estudio actual, la respuesta de las células modificadas genéticamente solo podía obtenerse tras un potente efecto de señal.

Los científicos introdujeron una sustancia que reacciona a la luz diurna en las células nerviosas bipolares. Se creó un fragmento de ADN para resaltar la opsina, que luego se introdujo en una partícula viral que había perdido sus propiedades patógenas: su propósito era transportarla y empaquetarla en una construcción genética. La partícula se inyectó en el ojo de un roedor enfermo: el fragmento de ADN se integró en las neuronas de la retina. Bajo control microscópico, los científicos observaron que los genes alcanzaron el límite de actividad hacia la cuarta semana, tras lo cual el nivel se estabilizó. Para comprobar la calidad de la visión después del procedimiento, se asignó a los roedores la tarea de encontrar una isla seca e iluminada en el agua, mientras estaban en la oscuridad. El experimento demostró que la visión de los ratones mejoró significativamente entre la cuarta y la octava semana después de la manipulación.

Es muy posible que la terapia génica desarrollada para la retina de roedores se adapte al tratamiento de personas tras una serie de pruebas adicionales. De ser así, no se requerirán costosas intervenciones quirúrgicas ni la conexión de dispositivos especiales para amplificar la señal fotoeléctrica. Solo se requerirán una o varias inyecciones de una sustancia proteica.

Se pueden encontrar más detalles sobre el estudio en la revista Gene Therapy y en la página de Nature.