Las personas son inmunes a CRISPR

Quizás la mayoría de los lectores conocen la existencia del editor de genoma CRISPR, en torno al cual se han mantenido discusiones científicas durante mucho tiempo y se están haciendo varios descubrimientos. Sin embargo, según los expertos de la Universidad de Stanford, las personas individuales pueden tener una protección inmune para ser introducidas en el ADN, y esto hace que el uso de esta tecnología sea poco práctico.

Los científicos que representan a la Universidad de Stanford, en el curso del trabajo de investigación hicieron un descubrimiento inesperado: la mayoría de la humanidad tiene protección inmune al método de edición genética CRISPR.
Los expertos analizaron la composición de la sangre de más de veinte bebés recién nacidos y doce voluntarios de mediana edad. El análisis tuvo en cuenta el contenido de anticuerpos como la proteína Cas9; este es el tipo utilizado para la revisión y el corte de la hélice de ADN. Los expertos vieron que más del 65% de los sujetos eran propietarios de células T, lo que creó protección contra la influencia de Cas9.
 
Lo que los expertos han descubierto demuestra: el tratamiento genético que está asociado con la eliminación de mutaciones no conducirá a un resultado exitoso y no se puede aplicar a las personas. El proceso de protección bloqueará la posibilidad de utilizar el método CRISPR, que debería ayudar a curar enfermedades graves. "Además, la inmunidad puede provocar el desarrollo de una intoxicación significativa del cuerpo humano", dice el Dr. Matthew Portus.
 
La conclusión es que los más populares cas9 tipo de proteína, que se utiliza activamente en la investigación relacionada con la CRISPR, conseguir un par de microorganismos - es Staphylococcus aureus y Streptococcus piógeno. Son estas bacterias las que entran sistemáticamente en el cuerpo humano, por lo que la defensa inmune de una persona "las conoce bien".
 
Sin embargo, hay una solución a este problema. Es probable que los científicos comiencen a desarrollar tecnologías avanzadas adicionales que utilizarán microbios que no están incluidos en la lista de "visitantes frecuentes" en el cuerpo humano. Por ejemplo, puede usar microorganismos que viven en las profundidades de fuentes hidrotermales. Alternativamente, la técnica de edición genética extracorpórea de estructuras celulares puede ser exitosa.
 
Los científicos utilizaron el "cuchillo genético" - tecnología CRISPR, - recientemente. La tarea de los especialistas era curar a los pacientes del síndrome de Hunter, una patología genética compleja, aunque rara. Al paciente se le inyectaron varios miles de millones de genes correctores copiados, en combinación con una "caja de herramientas" especial que corta la hélice del ADN. Además, se planificó llevar a cabo una serie de experimentos en los que se suponía que debían participar más pacientes, que presuntamente padecían otras enfermedades graves. Por ejemplo, podrían convertirse en pacientes con fenilcetonuria o una enfermedad como la hemofilia B.
El progreso y los resultados del trabajo se publican en bioRxiv, así como en MIT Technology Review.

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