Ha aparecido un nuevo método de restauración de la visión

Los biólogos han logrado insertar el gen de la sustancia proteica sensible a la luz MCO1 en las células nerviosas de la retina de roedores que perdieron la vista.

Los investigadores insertaron el gen en un objeto viral y lo introdujeron en los órganos de visión de ratones que padecían retinitis pigmentosa . La nueva sustancia proteica no provocó una respuesta inflamatoria y los roedores pasaron con éxito las pruebas visuales.

Durante la percepción de una imagen visible al ojo, los rayos de luz se enfocan en el área de la retina, equipada con fotorreceptores, los conocidos conos y bastones. Los receptores contienen la proteína opsina fotosensible, que reacciona al flujo de fotones y provoca la generación intrarreceptora de un impulso nervioso. El impulso se transmite a las células nerviosas bipolares de la retina, después de lo cual se envía al cerebro.

Pero tal esquema no siempre funciona: en pacientes con retinitis pigmentosa (hay alrededor de 1,5 millones de ellos en el mundo), los fotorreceptores pierden su capacidad de responder a la luz, lo que está asociado con cambios en los genes de las opsinas fotosensibles. Esta patología hereditaria provoca un grave deterioro de la función visual, hasta una pérdida total de la visión.

La terapia con medicamentos para la retinitis pigmentosa es compleja y no implica la restauración, sino solo la preservación de la capacidad funcional de los receptores supervivientes. Por ejemplo, las preparaciones de acetato de retinol se utilizan activamente. Es posible restaurar la visión solo mediante una intervención quirúrgica compleja y costosa. Sin embargo, no hace mucho tiempo, las técnicas optogenéticas entraron en práctica: los especialistas incrustan sustancias proteicas fotosensibles directamente en las células nerviosas de la retina, y luego comienzan a responder al flujo de luz. Pero antes del estudio actual, solo se podía obtener una respuesta de células modificadas genéticamente después de un poderoso efecto de señalización.

Los científicos han inyectado una sustancia en las células nerviosas bipolares que reacciona a la luz del día. Se creó un fragmento de ADN para resaltar la opsina, que luego se insertó en una partícula viral que había perdido sus capacidades patógenas: su propósito era la entrega y el empaquetado en una construcción genética. La partícula se inyectó en el ojo de un roedor enfermo: el fragmento de ADN se integró en las neuronas de la retina . Bajo control microscópico, los científicos notaron que los genes alcanzaron el límite de actividad a las 4 semanas, después de lo cual el nivel se estabilizó. Para verificar la calidad de la visión después del procedimiento, a los roedores se les dio la tarea: encontrar una isla seca e iluminada entre el agua, mientras estaban en la oscuridad. El experimento demostró que la visión de los ratones mejoró real y significativamente a las 4-8 semanas después de la manipulación.

Es muy posible que la terapia génica desarrollada de la retina de roedores, después de una serie de otras pruebas, comience a adaptarse para el tratamiento de humanos. Si esto sucede, no habrá necesidad de costosas intervenciones quirúrgicas para conectar dispositivos especiales para amplificar la señal de la foto. Solo se requerirán una o más inyecciones de la sustancia proteica.

Lea más sobre el estudio en la revista Gene Therapy, así como en la página Nature.