¿Cómo se trata la esclerodermia sistémica juvenil?

Tratamiento no farmacológico de la esclerodermia sistémica

Los pacientes que muestran la terapia física, masaje y fisioterapia, que ayudan a mantener la funcionalidad del sistema músculo-esquelético, fortalecer los músculos, mejorar el rango de movimiento en las articulaciones, prevenir la aparición de contracturas en flexión.

Tratamiento medicamentoso de la esclerodermia sistémica

Como terapia básica, se usan glucocorticosteroides, agentes citotóxicos y agentes antifibróticos.

Significa actividad glucocorticosteroide

En presencia de signos clínicos y de laboratorio de la actividad inflamatoria e inmunológica en la fase temprana de esteroides mostrados esclerodermia sistémica - prednisolona o metilprednisolona en dosis moderadas de 15-30 mg / día, con la consiguiente reducción en la consecución de un efecto terapéutico y cancelación completa. Los glucocorticosteroides permiten estabilizar detención proceso cutáneo los síntomas de la artritis, miositis activo, serozity, alveolitis. En la fibrosis marcada en la enfermedad etapa posterior, los esteroides no sólo son ineficaces, sino también mejorar los procesos escleróticas.

Existen informes separados sobre la efectividad de la terapia de pulso con glucocorticosteroides en la esclerodermia sistémica en el tratamiento de la hipertensión pulmonar debido a la afectación de los vasos pulmonares en ausencia de trombosis y lesiones intersticiales.

Agentes citotóxicos

La ciclofosfamida es un fármaco citotóxico del grupo de agentes alquilantes, un fármaco de elección para el tratamiento de la enfermedad pulmonar intersticial, una forma difusa de esclerodermia sistémica juvenil de flujo que progresa rápidamente.

Se han propuesto varios esquemas para el uso de ciclofosfamida en adultos, cuya eficacia se ha demostrado en estudios retrospectivos.

• Terapia de pulso (inyección intravenosa del medicamento en megadosis): 1 vez al mes durante 6 meses, luego con una dinámica positiva de pruebas funcionales pulmonares: 1 vez en 2 meses, manteniendo una dinámica positiva, 1 vez en 3 meses.
• La administración de ciclofosfamida se combina con la ingesta diaria de glucocorticosteroides a una dosis de 0.5-0.8 mg / kg durante 8 semanas, luego la dosis se reduce a 0.3 mg / kg durante 12-18 meses; duración de la terapia de pulso ciclofosfamida - al menos 2 años.
• Ciclofosfamida 750 mg (goteo intravenoso) en combinación con metilprednisolona a una dosis de 125 mg por infusión, que se realizan cada 3 semanas durante 6 meses.
• La ciclofosfamida en el interior a 1-2 mg / kg por día en combinación con prednisolona en el interior a 40 mg / día por día se reconoció como un método prometedor de tratamiento de las etapas iniciales de la lesión pulmonar intersticial en la esclerodermia sistémica.

Ambos regímenes de terapia de pulso de ciclofosfamida se asocian con efectos secundarios graves: leucopenia, anemia, hepatotoxicidad, cistitis hemorrágica, pérdida de cabello, náuseas, vómitos.

El metotrexato es eficaz para tratar la esclerodermia sistémica difusa temprana (<3 años desde el comienzo de la enfermedad) con inyección subcutánea e ingestión. El metotrexato está indicado para lesiones graves en las articulaciones, músculos, contracturas periarticulares y lesiones cutáneas diseminadas. No afecta las lesiones viscerales. El metotrexato se prescribe en una dosis de 10 mg / m ² una vez por semana junto con ácido fólico en una dosis estándar (a diario, excepto el día de la toma de metotrexato).

Inicialmente, el tratamiento combinado con dosis de glucocorticosteroides recepción metotrexato de 0,5 mg / kg por día durante 6-8 semanas con una reducción a una dosis de mantenimiento de 0,1-0,25 mg / kg dentro de 12-18 meses, seguido de la cancelación completa. Se debe tener precaución para prescribir metotrexato a niños con focos crónicos de infección, suspender temporalmente el medicamento si ocurren enfermedades intercurrentes. El tratamiento con metotrexato se lleva a cabo durante al menos 2 años. Es necesario monitorear la seguridad del tratamiento, controlar el hemograma trimestralmente, los indicadores bioquímicos de la función hepática.

Existe evidencia de una mayor eficacia del metotrexato, utilizado en niños en grandes dosis: 20-25 mg / m ² por semana por vía intramuscular o subcutánea.

La ciclosporina se usa en el tratamiento de la esclerodermia sistémica, pero la nefrotoxicidad potencial limita el uso amplio del fármaco en la práctica clínica, ya que requiere un control cuidadoso del estado de la función renal y del nivel de presión arterial.

La ciclosporina a una dosis de 2-3 mg / día tiene un efecto positivo en los cambios cutáneos de la esclerodermia sistémica, sin afectar la condición de los órganos internos.

Existen algunos informes sobre la eficacia de la ciclosporina en el tratamiento de las lesiones pulmonares intersticiales progresivas en la esclerodermia sistémica con ineficacia de la ciclofosfamida.

La azatioprina en combinación con dosis bajas de corticosteroides se puede utilizar en el tratamiento de la lesión pulmonar intersticial en la esclerodermia sistémica, lo que conduce a la estabilización de la función pulmonar y la mejora de la condición de los pacientes con esclerosis sistémica. Esto se muestra en los estudios piloto.

La terapia con antibióticos de la esclerodermia sistémica

La penicilamina es la droga más ampliamente utilizada de este grupo en el tratamiento de la esclerodermia sistémica. Rompe la síntesis de colágeno, divide los enlaces cruzados entre las moléculas recién formadas del tropocolágeno, promueve su eliminación del cuerpo e inhibe el trabajo de los fibroblastos. El medicamento se receta inicialmente en pequeñas dosis, en promedio 3 mg / kg por día, con buena tolerabilidad, la dosis se aumenta gradualmente a 8-10 mg / kg al día (250-375 mg / día), que el paciente toma durante 3-5 años. La acción antifibrótica de la penicilamina se realiza lentamente, se observa un efecto clínico pronunciado después de 6 meses desde el comienzo del tratamiento. Con esclerodermia rápidamente progresiva, induración cutánea difusa, fibrosis de órganos internos, la penicilamina se combina con glucocorticosteroides a una dosis de 0,5 g / kg durante 8 semanas. Además, la dosis de glucocorticosteroides se reduce gradualmente para completar la cancelación después de 12-18 meses.

Los beneficios del tratamiento con altas dosis de penicilamina no están confirmados. Una preparación en la dosis media es generalmente bien tolerado, pero el desarrollo de efectos secundarios (trastornos de diarrea, estomatitis aftosa, las erupciones de la piel, nefropatía, eosinofilia, citopenia et al.), Es necesario para reducir la dosis o dejar de tomar.

Otros medicamentos

La efectividad de la colchicina, así como de los interferones α y y, que se utilizaron previamente como agentes antifibróticos, no se ha confirmado en pruebas abiertas, lo que no permite que se recomiende su uso.

Corrección de trastornos microcirculatorios

Use medicamentos de varios grupos - vasodilatadores, desagrega, si es necesario - anticoagulantes. Indicaciones para la cita - Síndrome de Raynaud y sus complicaciones (isquemia, necrosis), hipertensión pulmonar, renal.

• Los bloqueadores del canal de calcio conducen a una disminución moderada pero significativa en la incidencia y gravedad de los ataques de vasoespasmo. La elección de los bloqueadores de los canales de calcio en los niños se lleva a cabo teniendo en cuenta la tolerabilidad individual, la edad y el peso del niño. Drogas de acción corta - nifedipina, medicamentos de acción prolongada - nifedipina (Corinfar retard), amlodipina (norvask), cuyo propósito es preferible.
• Los inhibidores de la enzima convertidora de la angiotensina (ACE) captopril, enalapril, se prescriben a pacientes con un verdadero riñón de esclerodermia, acompañado de vasoconstricción grave e hipertensión. En adultos, captopril se usa en 12.5-50 mg 3 veces al día, enalapril - 10-40 mg por día.
• El inhibidor selectivo de la recaptación de serotonina-ketanserina a una dosis de 60-120 mg / día mostró eficacia en el tratamiento del síndrome de Reynaud en estudios controlados con placebo en adultos.
• Los antagonistas del receptor de angiotensina II son losartan, 25-100 mg por día. En un estudio piloto, se comparó la eficacia de losartán (50 mg / día) y nifedipina (40 mg / día) durante 12 semanas para el tratamiento del síndrome del Reino secundario en la esclerodermia sistémica. Hubo una disminución en la severidad de los ataques de vasoespasmo, más pronunciada en el tratamiento de losartán que con nifedipina, y se observó una disminución en la frecuencia de las convulsiones solo con losartán. Usado para tratamientos prolongados.
• Los simpaticolíticos, en particular prazosin, dan un efecto temporal, que desaparece en unas pocas semanas.
• En la práctica clínica, la pentoxifilina (trental) se usa ampliamente en grandes dosis (en adultos, hasta 400 mg 3 veces por día), pero no existen estudios controlados para evaluar los resultados de su uso.

Para el tratamiento del síndrome de Raynaud severo, se usan heparinas de bajo peso molecular. El efecto ocurre después de 4 semanas de tratamiento.

En los últimos años, el análogo sintético de prostaglandina E1 alprostadil (p / v de 0.1-0.4 μg / kg por min) e iloprost en minutos), lo que le permite mejorar rápidamente la condición de los pacientes. El tratamiento del curso consiste en un promedio de 7-10 infusiones.

Tratamiento local de la esclerodermia sistémica

Aplicar externamente la aplicación de 20-30% de solución de dimetilsulfóxido con la adición de fármacos vasodilatadores y antiinflamatorios a las áreas afectadas de la piel. La fonoforesis se usa para administrar los medicamentos. Aplique ungüentos que contengan corticosteroides: aceponato de metilprednisolona (advantan), mometasona (elokom); fármacos vasotrópicos: ungüento de heparina, troxerutina (troxevasina); medios para mejorar el trofismo de los tejidos - sulfato de condroitina (condroxide), actovegin \ solcoseryl. Contractubex y otros.

Tratamiento quirúrgico de la esclerodermia sistémica

Prácticamente, los niños no usan un tratamiento quirúrgico.

Indicaciones para consulta especializada

Con la localización de los focos de esclerodermia en la cabeza y la cara, los pacientes deben consultar a un oculista (examen con una lámpara de hendidura), un neurólogo.

Indicaciones para hospitalización

• La esclerodermia sistémica juvenil recién diagnosticada para un examen completo y selección del tratamiento.
• Necesidad de monitorear el estado del niño y monitorear el tratamiento, evaluando su efectividad y tolerabilidad.
• La aparición de signos de progresión de la enfermedad y la necesidad de corregir el tratamiento.

Pronóstico

El pronóstico de vida en niños con esclerodermia sistémica es mucho más favorable que en adultos. La mortalidad en niños con esclerodermia sistémica menor de 14 años es de solo 0,04 por 1000 000 habitantes por año. La tasa de supervivencia a cinco años de los niños con esclerodermia sistémica es del 95%. Causas de la muerte: Insuficiencia cardiopulmonar progresiva, crisis renal esclerodérmica. Posible la formación de defectos cosméticos pronunciados, la discapacidad de los pacientes en relación con la violación de la función del sistema musculoesquelético y el desarrollo de lesiones viscerales.

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