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Un nuevo vehículo de distribución de genes promete tratamiento para enfermedades cerebrales
Último revisado: 14.06.2024
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Un estudio realizado por científicos del Instituto Broad del MIT y la Universidad de Harvard descubrió que un vector de terapia génica que utiliza proteína humana cruza eficazmente la barrera hematoencefálica y administra un gen objetivo en el cerebro de ratones con proteína humana. Este desarrollo podría mejorar significativamente el tratamiento de enfermedades cerebrales en humanos.
La terapia génica tiene el potencial de tratar enfermedades cerebrales genéticas graves para las que actualmente no existen curas y tienen opciones de tratamiento limitadas. Sin embargo, los métodos de administración de genes existentes, como los virus adenoasociados (AAV), no pueden cruzar de manera efectiva la barrera hematoencefálica y administrar material terapéutico al cerebro. Este desafío ha obstaculizado durante décadas el desarrollo de terapias genéticas más seguras y eficaces para enfermedades cerebrales.
Ahora, los investigadores del laboratorio de Ben Deverman han creado el primer AAV publicado que se dirige a una proteína humana para administrar genes al cerebro de ratones con el receptor de transferrina humano. Este virus se une al receptor de transferrina humana, que abunda en la barrera hematoencefálica de los humanos. En un nuevo estudio publicado en la revista Science, el equipo demostró que su AAV, inyectado en la sangre de ratones con el receptor de transferrina humana, entró en el cerebro en niveles mucho más altos que el AAV utilizado en la terapia génica del sistema nervioso central aprobada por la FDA., AAV9. El virus también alcanzó una amplia gama de tipos importantes de células cerebrales, incluidas neuronas y astrocitos. Los investigadores también demostraron que su AAV era capaz de entregar copias del gen GBA1, que está asociado con la enfermedad de Gaucher, demencia con Cuerpos de Lewy y enfermedad de Parkinson, a una gran cantidad de células del cerebro.
Los científicos sugieren que su nuevo AAV también puede ser una mejor opción para tratar los trastornos del desarrollo neurológico causados por mutaciones de un solo gen, como el síndrome de Rett o la deficiencia de SHANK3. En cuanto a enfermedades por almacenamiento lisosomal como la deficiencia de GBA1 y enfermedades neurodegenerativas como la enfermedad de Huntington, enfermedades priónicas, ataxia de Friedreich, y formas monogénicas de ELA y Parkinson.
"Desde que nos unimos al Broad Institute, nuestra misión ha sido crear oportunidades para terapias genéticas del sistema nervioso central. Si este AAV cumple con nuestras expectativas en estudios en humanos, será mucho más efectivo que los métodos actuales", afirmó Ben Deverman, autor principal del estudio.
El estudio también encontró que el nuevo AAV podría mejorar significativamente la llegada de genes al cerebro en comparación con el AAV9, que está aprobado para el tratamiento de la atrofia muscular espinal en bebés, pero es relativamente ineficaz para la entrega de genes al cerebro adulto. El nuevo AAV llegó hasta el 71% de las neuronas y el 92% de los astrocitos en diferentes regiones del cerebro.
Los científicos creen que su nuevo desarrollo de AAV tiene un gran potencial para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas y puede mejorar significativamente la calidad de vida de los pacientes.
Los resultados se publicaron en Science.